再創(chuàng)新高！日前公布的新版醫(yī)保藥品目錄中，罕見病用藥數(shù)量超過100種、覆蓋病種超50種，為更多患者點亮希望。

2025年5月，我國首個獲批用于朗格漢斯細胞組織細胞增生癥的藥物蘆沃美替尼片上市，但每月高達約1.7萬元的治療費用，有能力承擔的患者寥寥無幾。

“蘆沃美替尼片被納入新版國家醫(yī)保藥品目錄，醫(yī)保加速入場，將為患者搶出更多生存與康復的機會。”北京協(xié)和醫(yī)院血液科主任李劍說。

蘆沃美替尼片進醫(yī)保，意義不止于此。除了可治療朗格漢斯細胞組織細胞增生癥，它還適用于叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病兒童及青少年患者。

此前，醫(yī)保中已有叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病用藥司美替尼，但僅覆蓋3歲及以上患兒，蘆沃美替尼片則可用于2歲及以上患兒。

從3歲到2歲，看似微小的年齡突破，背后是醫(yī)保對每個生命的守護。

目前，醫(yī)保用藥覆蓋罕見病病種已超過50種，但相較于罕見病目錄中207個病種，仍有缺口。這其中，既因為有些罕見病未被攻克、無藥可用，也因為有些罕見病藥物價格高昂，基本醫(yī)保無力承擔。

11小時大手術、9次全麻手術、12次放療……這是6歲的神經(jīng)母細胞瘤患兒謙謙兩年來的經(jīng)歷。

“神經(jīng)母細胞瘤，雖然屬于罕見病，但高發(fā)于5歲前的兒童。”中國抗癌協(xié)會小兒腫瘤專業(yè)委員會主任委員王煥民說，患病后復發(fā)率高，生存率往往難超50%，被稱為“兒童癌王”。

四年前，神經(jīng)母細胞瘤用藥達妥昔單抗β獲批，可數(shù)百萬元的單療程費用，成為無數(shù)家庭難以跨越的鴻溝。

為破解有藥難及的困局，國家醫(yī)保局今年首次嘗試了商保創(chuàng)新藥目錄，納入了19種藥品，包括達妥昔單抗β等6種罕見病用藥。

這些藥品市場價格沒有變化，但可以提供折扣給相應的商保產(chǎn)品，藥品以折扣價與商保公司結算，降低商保產(chǎn)品的賠付成本，提高創(chuàng)新藥可及的可能性。

86個罕見病病種診療指南發(fā)布、為罕見病藥品開通審評審批綠色通道、全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)覆蓋多地；探索“醫(yī)保+商保”一站式結算……一項項舉措正為罕見病患者筑牢生命保障，照亮他們曾經(jīng)灰暗的求醫(yī)路。

凡人微光，亦可成炬。謙謙的爸爸制作了小程序“小貓加油”，全國5800多名罕見病患兒家長在上面交流，“希望我們的經(jīng)驗能幫到更多病友”。

當政策保障與人間善意交織，相信每一份渺小的希望都將匯聚成照亮前路的星河，讓更多罕見病患者逐光而行、向陽而生。